Генотерапия для мозга – это уже не фантастика

Волюнтарист, Битарх

Исходя из теории Конрада Лоренца об ингибиторе (сдерживателе) внутривидового насилия (механизме Лоренца или МЛ), модели механизма ингибирования насилия Джеймса Блэра (VIM), а также множества подтверждающих данные теории свидетельств, включая нейрофизиологические и генетические, можно уверенно говорить о том, что способность некоторых людей совершить насилие по отношению к другим людям является результатом патологического нарушения в работе врождённого ингибитора насилия (МЛ/VIM). А раз это патология, то и бороться с ней необходимо, как и с любой другой патологией, то есть путём её лечения [1].

Поскольку нарушение в работе МЛ/VIM имеет генетическое происхождение, лечение требует генотерапевтического вмешательства. На нейрофизиологическом уровне за функционирование данного механизма отвечают определённые области мозга, а значит, нам необходимо проводить генотерапию над клетками головного мозга. Но возможность проведения такой генотерапии подвергается сомнению. Также существует мнение, что генотерапией нельзя исправить нейрофизиологические нарушения. Однако все эти сомнения очень легко развеять, что я сейчас и сделаю.

В прошлом генотерапия над клетками головного мозга была невозможной ввиду того, что вирусный вектор с генетическим материалом не мог преодолеть гематоэнцефалический барьер – защитный фильтр между кровеносной и нервной системой. Однако в 2003 году группа исследователей смогла найти решение этой проблеме, которое заключается в использовании вектора достаточно малого размера, чтобы тот был способен пройти данный барьер [2]. А позже появилось большое множество инструментов для проведения генотерапии над клетками мозга, использующие разные виды векторов и транспортируемого ими генетического материала [3].

Хорошо, генотерапию можно провести над клетками мозга. Но сможет ли она излечить нейрофизиологические нарушения? Давайте посмотрим на практическом примере. Существует наследуемое генетическое заболевание под названием «Недостаточность декарбоксилазы ароматических аминокислот», симптомами которого являются: умственная отсталость, невозможность полноценно контролировать тело, снижение мышечного тонуса, припадки и множество других. Вызвано оно мутацией гена DDC, ведущей к недостатку ключевых нейротрансмиттеров (дофамина и серотонина).

Однако совсем недавно (соответствующее исследование было опубликовано 12 июля 2021 года) специалисты разработали генотерапию для лечения данного заболевания. Препарат с вирусным вектором, несущим исправленную версию гена, вводится прямо в средний мозг пациента, где он распределяется по тканям, и те со временем становятся способным вырабатывать недостающие белки. Данная генотерапия доказала свою безопасность и эффективность. Семеро пациентов в возрасте от четырёх до девяти лет в течение 18 месяцев после инъекции избавились от припадков, начали пытаться говорить, улыбаться, а двое даже смогли ходить с посторонней помощью, что считалось для такого диагноза принципиально невозможным [4].

Конечно, на данный момент генотерапия является сложной и дорогостоящей технологией, которая нуждается в дальнейшем развитии. Однако нет абсолютно никаких причин считать, что лечение нейрофизиологических нарушений и восстановление функций нервной системы (в том числе головного мозга) – принципиально нерешаемая задача. Текущие исследования наоборот доказывают возможность этого. А значит основывающийся на таком утверждении аргумент о невозможности лечения дисфункции МЛ/VIM является неверным.

Источники:

  1. Волюнтарист (2021). Анализ внутривидового насилия как явления природы человека: норма или отклонение?
  2. Ananthaswamy, A. (2003). Undercover genes slip into the brain;
  3. Ingusci, S. et al (2019). Gene Therapy Tools for Brain Diseases;
  4. Pearson, T. S. et al (2021). Gene therapy for aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency by MR-guided direct delivery of AAV2-AADC to midbrain dopaminergic neurons.